Клинические исследования оригинального генотерапевтического препарата для терапии спинального мышечной атрофии (СМА) проведут в России, разрешение на это дал Минздрав.
Его будет проводить биотехнологическая компания Biocad. Испытать препарат планируют на 12 детях в возрасте до 8 месяцев с диагнозом СМА.
Как и зарубежный препарат "Золгенсма", лекарство должно ликвидировать саму болезнь с помощью одной инъекции. Разработчики надеются, что один укол сможет "исправить" поврежденный ген у больного новорожденного
Принцип действия препарата ANB-4 основан на заместительной терапии. Он будет продуцировать белок в организме пациента, который на долгие годы защитит от СМА.
Пока же лекарство успешно опробовано на животных.
Исследование будет проводиться в пяти центрах в разных городах России — Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге. Быстрым оно не будет. СМА — редкое заболевание, которое встречается один раз среди десяти тысяч новорожденных. Но благодаря современным методам скрининга новорожденных, количество детей с опасным геном, будут выявлять чаще, пишет "РГ".
Раскрыта информация об использовании просроченных вакцин от коронавируса Что происходит со сроками годности препаратов
